Bollicine: presto una speranza di trattamento?

Bollicine: presto una speranza di trattamento?

Una piccola speranza per le bollicine. Una nuova sperimentazione di terapia genica, per trattare questi bambini con una malattia che li priva delle difese immunitarie e li costringe a vivere in una bolla sterile dalla nascita, dovrebbe iniziare in autunno. (Notizie del 26/07/10)

  • Nel marzo 1999, un team di medici francesi è stato trattato per la prima volta con la terapia genica "baby bolle", i bambini privati ​​delle difese immunitarie e costretti a vivere in stanze sterili. I risultati sono stati molto incoraggianti perché oggi, 7 di questi bambini trattati in Francia che hanno ricevuto questo trattamento stanno facendo bene e conducono una vita normale.

Una nuova sperimentazione clinica in autunno

  • Undici anni dopo, lo stesso team ha appena ricevuto l'approvazione delle autorità sanitarie per un nuovo studio clinico, che inizierà in autunno, per 5 bambini con la stessa malattia, il DICS-X. Questa rara malattia genetica è caratterizzata dalla totale assenza di cellule di difesa contro le infezioni. Oggi, l'unica cura è un trapianto di midollo osseo.

Terapia genica, come funziona?

  • Questa terapia genica comporta l'inserimento di una copia normale del gene alterato nel corpo di bambini malati. Questo gene "farmaco" viene inserito all'esterno del corpo (ex vivo) nelle cellule del bambino attraverso un "vettore virale". Questo vettore consente la penetrazione del gene nella cellula, il suo inserimento nel genoma e la produzione della proteina difettosa nei bambini. Una volta completato questo passaggio, le cellule "corrette" vengono reiniettate al paziente.

Stéphanie Letellier